Российские ученые обнаружили нового молекулярного «виновника» развития опасной болезни мышц, миодистрофии Дюшенна, и предложили потенциальное лекарство от этого тяжелого недуга, сообщили РИА Новости в министерстве науки и высшего образования РФ.
Миодистрофия Дюшенна — тяжелое наследственное заболевание мышечной системы, от которого пока нет доступных и достаточно эффективных лекарств. Причина этой болезни — мутация гена белка дистрофина, который отвечает за прочность, стабильность и функциональную активность мышечных волокон.
При миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях — «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют. Причиной этого оказался один из транспортных белков — так называемый кальций-активируемый калиевый канал. Сотрудники Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино, Московская область) выбрали это белок в качестве мишени для нового лекарства.
Кальций-активируемый калиевый канал в мембране митохондрии открывается в ответ на связывание с ионами кальция, в результате чего сквозь него могут пройти ионы калия. В ходе эксперимента ученые на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов и наблюдали за результатами. Препарат помог улучшить состояние и функции мышечных клеток. Однако из-за побочных эффектов достичь излечения подопытных животных не удалось — ученым еще только предстоит решить эту проблему.
«Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить эти побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это дает надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания», — сказал руководитель проекта, доцент Марийского государственного университета, кандидат биологических наук Михаил Дубинин.
Иллюстрация к статье:
Обсуждение