Комбинированную терапию для лечения тяжелого наследственного заболевания — спиноцеребеллярной атаксии — разработали ученые СПбПУ. По их словам, предложенный метод позволяет воздействовать не только на двигательные функции, но и на когнитивные и аффективные нарушения, возникающие при заболевании. Статья опубликована в журнале Human Molecular Genetics.
Спиноцеребеллярная атаксия (SCA3) — тяжелое наследственное заболевание, для которого характерны прогрессирующие проблемы с движением, когнитивные нарушения и ухудшение эмоционального состояния.
Как рассказали в Санкт-Петербургском политехническом университете Петра Великого (СПбПУ), понимание механизмов развития болезни и поиск методов лечения крайне важны, поскольку сегодня нет специализированной терапии, которую врачи могут официально назначать при SCA3. Сейчас для помощи пациентам используется только симптоматическое лечение, а средства, позволяющего воздействовать на причину заболевания, не существует.Ученые СПбПУ изучили влияние комбинированной терапии на основе хлорзоксазона и фолиевой кислоты (CHZ, FA) на трансгенных мышей, моделирующих спиноцеребеллярную атаксию (SCA3) у человека.
«
«В нашем исследовании мы основывались на гипотезе о том, что при SCA3 нарушается обмен кальция внутри нейронов мозжечка. Это приводит к нарушению работы клеток и затем к их гибели, а в конечном итоге ведет к поведенческим нарушениям у мышей. Мы проверили, способны ли хлорзоксазон и фолиевая кислота противодействовать этим процессам», — рассказала аспирант Лаборатории молекулярной нейродегенерации СПбПУ Ксения Маринина.
По ее словам, комбинированная терапия показала положительный эффект по трем ключевым направлениям.
Во-первых, хлорзоксазон (как самостоятельно, так и в комбинации с фолиевой кислотой) продемонстрировал восстановление нормальной активности основных функциональных нейронов мозжечка — клеток Пуркинье — благоприятно влияя на кальциевый обмен. Во-вторых, у мышей, получавших терапию, наблюдались улучшения эмоционального состояния, памяти и моторных функций. В-третьих, комбинированная терапия способствует сохранению большего количества нейронов Пуркинье.»Мы обнаружили, что хлорзоксазон и фолиевая кислота оказывают комплексное положительное воздействие, и теперь работаем над универсальностью этой терапии для других типов атаксий и родственных заболеваний, например, болезни Хантингтона”, — прокомментировала Маринина.
Как рассказали исследователи СПбПУ, научные коллективы во всем мире также исследуют процессы нейродегенерации при спиноцеребеллярных атаксиях и других похожих заболеваний. Новизна полученных результатов заключается в том, что специалисты университета делают акцент на универсальности предложенной комбинированной терапии для разных типов заболевания: не только на восстановлении нарушений двигательных функций (основном симптоме SCA), но и для когнитивных и аффективных нарушений.
Исследователи отметили, что полученные знания могут приблизить создание эффективных методов лечения наследственных нейродегенеративных заболеваний, для которых пока не существует специфической терапии.
Обсуждение