FDA одобрило «препарат запаса» для лечения множественной миеломы

FDA одобрило «препарат запаса» для лечения множественной миеломы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Xpovio, предназначенный для лечения пациентов с рецидивирующей и/или рефрактерной множественной миеломой. Как сообщается в пресс-релизе на сайте регулятора, препарат назначается только после того, как у болезни выработалась устойчивость к другим формам лечения. Такие строгие ограничения связаны с тем, что Xpovio вызывает многочисленные побочные эффекты.

При множественной миеломе происходит злокачественная трансформация плазматических клеток, которые в обычном состоянии участвуют в обеспечении гуморального иммунитета. В результате в организме, преимущественно в костном мозге, образуются множественные злокачественные опухоли. Заболеванием обычно страдают люди пожилого возраста. 52,5 процента больных выживают в течение пяти лет. По оценкам, на 2015 год в мире насчитывалось 488 тысяч больных и 101 тысяча умерших от миеломы.

Заболевание преимущественно лечат с помощью химиотерапии. В том числе применяют ингибиторы протеасом, иммуномодулирующие средства и моноклональные антитела к белку CD38. Ингибиторы протеасом блокируют работу комплексов, которые разрушают белки внутри клетки. В частности, они действуют на белок p53, подавляющий рост злокачественных опухолей. Гликопротеин CD38 обнаруживали на поверхности некоторых иммунных клеток. В опухолях, образующихся при множественной миеломе, наблюдается сверхэкспрессия этого белка. Однако часто у злокачественных клеток развивается устойчивость к препаратам. Нередки случаи и повторных случаев заболевания после ремиссии.

В начале июля FDA одобрило препарат Xpovio (селинексор) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей и/или рефрактерной множественной миеломой (РРММ). Препарат необходимо назначать в комплексе с дексаметазоном, противовоспалительным и иммунодепрессивным средством, и только в том случае, если у заболевания выработалась устойчивость как минимум к двум ингибиторам протеасом, к двум иммуномодуляторам и антителам к белку CD38.

Селинексор блокирует работу клеточного белка экспортина 1 (XPO1), который регулирует транспорт белков и других молекул в клетку и из нее. Экспортин 1 очень активен в клетках миеломы; он выводит из клеточного ядра белки, подавляющие рост злокачественных опухолей, и таким образом способствует развитию заболевания. Эффективность селинексора проверили на 83 пациентах с РРММ, которых лечили Xpovio в комплексе с дексаметазоном. Препарат подействовал на 25 процентов из них. Медианное время ответа составило четыре недели. Действие препарата продолжалось 3,8 месяца. Результаты II фазы клинических испытаний, проведенных на 79 больных, показали похожие результаты: селинексор подействовал на 20 процентов пациентов, его действие продолжалось пять месяцев, а 65 процентов из них через год были живы.

Строгие ограничения на применение селинексора связаны с тем, что он вызывает многочисленные побочные эффекты, в том числе снижение в крови количества лейкоцитов, тромбоцитов, нейтрофилов и ионов натрия, а также анемию. Пациенты также жаловались на тошноту и рвоту, диарею, повышение температуры и снижение аппетита. Препарат не рекомендуется принимать беременным и кормящим женщинам.

Тем не менее FDA одобрило препарат причем с применением процедуры ускоренного рассмотрения. «Хотя лекарств от множественной миеломы не существует, есть одобренные FDA методы лечения рака и замедления распространения заболевания. К сожалению, со временем пациенты могут исчерпать все возможные варианты лечения, и при этом видеть, что болезнь прогрессирует», — объясняет директор Центра передовых технологий лечения онкологических заболеваний FDA Ричард Паздур (Richard Pazdur). «Сегодня в рамках нашей программы ускоренного рассмотрения мы одобрили лечение [селинексором], которое предлагает вариант терапии для пациентов с множественной миеломой, для которой не было доступных методов терапии».

Весной этого года медики опубликовали результаты предварительных клинических испытаний применения ГМ-лимфоцитов для лечения множественной миеломы. Половина испытуемых достигла ремиссии или значительного уменьшения опухолей, но один из пациентов умер от цитокинового шторма.

Подписывайтесь на наш Telegram, чтобы быть в курсе важных новостей медицины

Оставить комментарий

Вы можете использовать HTML тэги: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>