Записи с меткой: Генная терапия болезни Фабри

Генную терапию болезни Фабри сочли безопасной

Генную терапию болезни Фабри сочли безопасной

Медики отчитались о промежуточных результатах первой фазы клинического исследования генной терапии болезни Фабри. В ходе клинических испытаний исследователи не отметили неблагоприятных последствий лечения, а важные для больных биохимические показатели достигли нормы. Трое из пяти пациентов полностью отказались от стандартной медикаментозной терапии. С момента введения пациентам генетически измененных стволовых клеток уже прошло три года, окончательные результаты исследования ожидаются в 2024 году. Работа опубликована в Nature Communications...

подробнее »